Vers une thérapie génique pour la progéria ?
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Hutchinson-Gilford Progeria (acute premature aging) is caused by a de novo point mutation in the lamin A gene. Recently, this has been accurately corrected base editing patient cell lines and mouse model, resulting nearly complete reversal to normal phenotype. This success opens perspective for clinical applications other diseases.
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ژورنال
عنوان ژورنال: M S-medecine Sciences
سال: 2021
ISSN: ['0767-0974', '1958-5381']
DOI: https://doi.org/10.1051/medsci/2021054